Bước đột phá trong điều trị bệnh ung thư máu những năm gần đây

Giúp NTDVN sửa lỗi

Bệnh bạch cầu là một từ khiến nhiều người sợ hãi. Căn bệnh này còn có một tên gọi khác đó là ung thư máu - thuộc nhóm bệnh lý ác tính của máu. Nhưng có phải bệnh bạch cầu là căn bệnh không thể chữa khỏi và sẽ gây tử vong? Chúng ta sẽ điều trị bệnh bạch cầu như thế nào và hiệu quả của những phương pháp điều trị trong những năm gần đây ra sao?

The Epoch Times đã phỏng vấn Michael Andreeff, giáo sư tại Khoa Bệnh bạch cầu, Phân khu Y học Ung thư tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas ở Houston, Texas, về các câu hỏi trên. Bài viết này được viết dựa trên nội dung của cuộc phỏng vấn này.

Phương pháp chẩn đoán và phân loại bệnh bạch cầu

Bệnh bạch cầu có thể được chia thành hai nhóm: mạn tính và cấp tính, hoặc có thể chia thành bệnh bạch cầu dòng lympho và bệnh bạch cầu dòng tủy dựa theo nguồn gốc tế bào.

Như vậy, chúng ta sẽ có bốn loại bệnh bạch cầu chính: bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (CLL), bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL), bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (CML) và bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML).

Nguyên nhân và đột biến gen gây ra bốn loại bệnh bạch cầu này đều khác nhau. Chúng không liên quan đến nhau, thậm chí rất khác nhau. Điều này dẫn đến phương pháp điều trị và tiên lượng của mỗi loại cũng hoàn toàn không giống nhau.

Tuy nhiên, về mặt triệu chứng, những loại bệnh bạch cầu này lại không có nhiều khác biệt. Bệnh nhân có thể sẽ cảm thấy mệt mỏi hoặc có tình trạng chảy máu không có nguyên nhân rõ ràng. Tuy nhiên, chúng ta sẽ chỉ phát hiện được bệnh khi kiểm tra công thức máu và phát hiện ra kết quả bất thường.

chúng ta sẽ chỉ phát hiện được bệnh khi kiểm tra công thức máu và phát hiện ra kết quả bất thường. (Ảnh: Shutterstock)

Xét nghiệm công thức máu sẽ đo số lượng của ba loại tế bào trong máu: hồng cầu (chứa huyết sắc tố) có chức năng vận chuyển oxy, bạch cầu bảo vệ cơ thể chống lại nhiễm trùng và tiểu cầu có chức năng cầm máu.

Bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu thường sẽ có ít nhất từ ba đến bốn điểm bất thường trong công thức máu.

Ví dụ, nồng độ hemoglobin ở những bệnh này có thể sẽ rất thấp, khiến bệnh nhân cảm thấy mệt mỏi vì không đủ nồng độ oxy trong máu.

Số lượng bạch cầu có thể ở mức quá thấp hoặc quá cao. Số lượng bạch cầu thấp cho thấy bệnh nhân không có đủ tế bào miễn dịch để chống lại nhiễm trùng, vì vậy khiến bệnh nhân dễ bị sốt. Những trường hợp này có thể gây tử vong nếu không điều trị kịp thời. Ngược lại, nếu tủy xương sản xuất và giải phóng vào máu một dòng tế bào bạch cầu bất thường sẽ khiến số lượng bạch cầu tăng lên rất cao.

Bệnh nhân cũng có thể có số lượng tiểu cầu thấp. Khi số lượng tiểu cầu quá thấp sẽ có thể dẫn đến chảy máu tự phát dù không có chấn thương.

Tuy nhiên, kết quả xét nghiệm công thức máu không đủ để chẩn đoán bệnh bạch cầu. Bệnh nhân sẽ cần phải làm thêm tủy đồ. Tủy đồ sẽ giúp chúng ta chẩn đoán xác định loại bệnh bạch cầu. Ngoài ra, bệnh nhân có thể thực hiện thêm một số xét nghiệm đặc biệt như: xét nghiệm tìm gen đột biến và nhiễm sắc thể bất thường, xét nghiệm dấu ấn miễn dịch, v.v.. Những xét nghiệm sẽ hữu ích khi chúng ta muốn sử dụng liệu pháp miễn dịch và liệu pháp điều trị nhắm trúng gen đích để điều trị.

Hóa trị có thể gây ra bệnh bạch cầu

Chúng ta vẫn còn biết quá ít về những nguyên nhân gây ra bệnh bạch cầu, vì vậy hiện tại vẫn chưa có cách nào có thể ngăn ngừa hoàn toàn căn bệnh này. Tuy nhiên chúng ta đã biết được một số yếu tố nguy cơ có thể dẫn đến bệnh bạch cầu.

Ngày nay, hầu hết bệnh nhân ung thư được điều trị bằng phương pháp hóa trị. Một nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân sử dụng hóa trị để điều trị những bệnh ung thư khác sẽ có nguy cơ mắc bệnh bạch cầu cao hơn trong tương lai. Điều này có liên quan đến dòng tế bào tạo máu có ý nghĩa không xác định hay còn gọi là những tế bào CHIP.

Khi con người già đi, một số các tế bào trong máu sẽ trở nên bất thường và xuất hiện các đột biến gen, nhưng những tế bào này chưa đủ bất thường để gây ra bệnh bạch cầu hoặc những bệnh ung thư khác. Những tế bào này được gọi là tế bào CHIP.

Sử dụng hóa trị để điều trị những bệnh ung thư như ung thư vú, ung thư buồng trứng, ung thư phổi và nhiều loại ung thư khác có thể thúc đẩy các tế bào CHIP chuyển thành trạng thái tiền ung thư, từ đó sẽ có thể tiến triển thành bệnh bạch cầu trong tương lai.

Ví dụ, hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS) là tiền thân của bệnh bạch cầu cấp dòng tủy (AML) và MDS thường gặp ở những bệnh nhân sử dụng hóa trị để điều trị các khối u đặc.

Hội chứng rối loạn sinh tủy là một nhóm các bệnh lý do quá trình tạo máu bất thường trong tủy xương gây ra. (Ảnh: Shutterstock)

Bởi vì việc sử dụng hóa trị để điều trị các loại ung thư khác sẽ làm tăng nguy cơ mắc bệnh bạch cầu trong tương lai, nên xu hướng đang được nghiên cứu hiện nay chính là thay thế hóa trị bằng những phương pháp điều trị khác, chẳng hạn như liệu pháp miễn dịch.

Việc tiếp xúc với benzen cũng có liên quan đến bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Benzen là hóa chất được sử dụng làm dung môi để tẩy rửa các bộ phận máy móc hoặc có trong thành phần của một số loại keo. Loại hóa chất này cũng có liên quan đến nguy cơ mắc bệnh bạch cầu.

Phóng xạ cũng có thể gây ra bệnh bạch cầu. Tám năm sau vụ ném bom nguyên tử xuống thành phố Hiroshima, số trường hợp mắc bệnh bạch cầu mạn dòng tủy ở khu vực Hiroshima đã lên đến đỉnh điểm. Từ đó chúng ta có thể suy ra rằng bệnh bạch cầu do phóng xạ sẽ mất khoảng 8 năm hoặc thậm chí lâu hơn để tiến triển.

X-quang và phóng xạ được sử dụng trong y học cũng là một vấn đề. Do đó, mặc dù việc chụp CT rất hữu ích, nhưng chúng ta chỉ nên thực hiện khi thật cần thiết.

Ngoài ra, một số loại phân bón cũng có liên quan đến bệnh bạch cầu mạn dòng lympho và ung thư hạch bạch huyết.

Hầu hết các trường hợp bạch cầu mạn dòng tủy đều có thể chữa khỏi hoàn toàn

Kết quả điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (CML) đã có nhiều tiến bộ và đạt hiệu quả cao nhất trong 4 loại bệnh bạch cầu.

Từ lâu, người ta đã phát hiện được các bất thường nhiễm sắc thể trong những tế bào bạch cầu bất thường ở hầu hết các bệnh nhân bạch cầu mạn dòng tủy. Những bất thường này lần đầu tiên được phát hiện tại Philadelphia, Pennsylvania, do đó chúng được gọi là “nhiễm sắc thể Philadelphia”.

Mãi đến năm 1982, đột biến gen trên nhiễm sắc thể Philadelphia mới được phát hiện và đột biến này đã được xác nhận là đột biến đơn gen. Sau một quá trình nghiên cứu và thử nghiệm lâm sàng, loại thuốc điều trị nhắm trúng gen đích thế hệ thứ nhất đã được giới thiệu vào năm 2001. Ngay lập tức, loại thuốc này đã thay đổi tuổi thọ trung bình ở mức ba năm rưỡi của bệnh nhân CML vào thời điểm đó.

Kể từ đó, tỷ lệ sống sót của bệnh nhân CML đã tăng lên rất nhiều. Ngày nay, tỷ lệ điều trị thành công của liệu pháp điều trị nhắm trúng đích là gần 100%. Đây là kết quả đáng mơ ước của nhiều loại bệnh ung thư.

Đột biến gen trên nhiễm sắc thể Philadelphia cũng có mặt trong những tế bào bạch cầu bất thường ở một số bệnh nhân bạch cầu cấp dòng tủy (ALL). Tỷ lệ thành công khi sử dụng liệu pháp điều trị nhắm trúng đích ở những bệnh nhân này cũng rất cao.

Tỷ lệ sống sót cao với những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu mạn dòng lympho, nhiều bệnh nhân không có tế bào ung thư trong giai đoạn thuyên giảm

Một loại bệnh bạch cầu khác có thời gian sống dài hơn là bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (CLL). Bệnh bạch cầu mạn dòng lympho chủ yếu gặp ở người lớn tuổi với độ tuổi trung bình của bệnh nhân là 70 tuổi. Căn bệnh này phổ biến ở các nước phương Tây và ít phổ biến hơn ở các nước trong khu vực châu Á.

Những triệu chứng của CLL gồm có sưng hạch bạch huyết ở cổ, nách hoặc bẹn và lách lớn. Ngoài ra, bệnh nhân có thể có số lượng bạch cầu rất cao. Các bác sĩ thường không điều trị CLL khi tình trạng bệnh nhân còn tốt.

Tuy nhiên, cách tiếp cận với CLL đã thay đổi. Nhiều bác sĩ đang cân nhắc can thiệp sớm cho những bệnh nhân CLL. Bởi vì thời gian trì hoãn càng lâu thì càng có nhiều bất thường nhiễm sắc thể và bất thường ở mức độ phân tử khác xuất hiện trong các tế bào bạch cầu bị ung thư của bệnh nhân.

Hiện tại, CLL có thể được điều trị bằng những phương pháp như hóa trị hoặc liệu pháp điều trị nhắm trúng gen đích. Hóa trị có thể cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót của bệnh nhân. Bên cạnh đó, liệu pháp điều trị nhắm trúng đích cũng có hiệu quả cao đối với hầu hết các bệnh nhân CLL.

Sẽ cần một thời gian theo dõi rất lâu để xác định xem một bệnh nhân CLL đã thực sự khỏi hay chưa, vì CLL là một bệnh mạn tính tiến triển chậm.

Các bác sĩ thường sẽ rất cẩn trọng và không xác nhận rằng bệnh nhân đã khỏi hoàn toàn. Tuy nhiên, bệnh nhân CLL thường có tuổi thọ trung bình cao. Hầu hết bệnh nhân có thể ở trong giai đoạn thuyên giảm và không phát hiện tế bào ung thư. Nhiều người trong số này sẽ hồi phục. Những bệnh nhân tái phát sẽ có thể tiếp cận với những phương pháp điều trị thay thế mới.

Nhóm bệnh bạch cầu nguy hiểm nhất có thể được điều trị bằng thạch tín, với tỷ lệ chữa khỏi khoảng 90%

Có một nhóm bệnh bạch cầu cấp tính dòng tủy (AML) vô cùng nguy hiểm gọi là bệnh bạch cầu cấp tiền tủy bào (APL).

Ngoài các tế bào bạch cầu bất thường trong cơ thể, bệnh nhân APL còn bị rối loạn đông máu. Nếu không được điều trị kịp thời, bệnh nhân có thể bị chảy máu đến chết trong vòng vài tuần, hoặc tử vong chỉ sau một đêm.

Do đó, tỷ lệ tử vong sớm của bệnh nhân APL lên tới 30% và tỷ lệ sống sót chung của nhóm bệnh nhân này chỉ ở mức 30%. Đây cũng là loại bệnh bạch cầu khó điều trị nhất.

Một điều nguy hiểm hơn nữa là những bệnh nhân này thường không có triệu chứng cảnh báo sớm. Họ thường nói rằng: “Tôi chưa bao giờ bị bệnh”. Tuy nhiên, chỉ đơn giản là do các triệu chứng chỉ xuất hiện ở giai đoạn muộn và căn bệnh này đã tiến triển nhiều năm trong cơ thể họ.

Một điều đáng ngạc nhiên nữa là những loại thuốc được sử dụng để điều trị APL gồm có một loại vitamin, axit retinoic all-trans (ATRA) và một chất có độc tính cao là asen trioxide (thường được gọi là thạch tín).

Sau khi được xác nhận trên lâm sàng, axit retinoic all-trans và asen đã trở thành những loại thuốc tiêu chuẩn để điều trị APL trên toàn thế giới. Hai loại thuốc có hiệu quả cao trong việc cầm máu này đã cứu sống rất nhiều bệnh nhân APL

Trên toàn thế giới, tỷ lệ chữa khỏi của APL đã đạt từ 80 đến 90%. Hiệu quả của hai loại thuốc này thường được mô tả là “vô cùng kỳ diệu”.

APL chỉ chiếm 15% trong tổng số bệnh nhân AML và chúng ta cũng đã có rất nhiều tiến bộ trong việc điều trị cho những bệnh nhân AML còn lại.

Các bệnh nhân AML khác chủ yếu được sử dụng hai loại thuốc này trong hơn 50 năm qua nhưng tỷ lệ chữa khỏi chỉ khoảng 20 đến 25%. Tuy nhiên, trong vòng ba năm trở lại đây đã có 10 loại thuốc mới được FDA cho phép sử dụng. Tỷ lệ đáp ứng của các bệnh nhân AML cao tuổi đã đạt gần 90%. Nhiều bệnh nhân có hy vọng được chữa khỏi, mặc dù kết quả cuối cùng vẫn cần được theo dõi.

Liệu pháp tế bào CAR-T để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho là một bước đột phá lớn

Liệu trình điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL) vẫn cần nhiều đợt hóa trị, nhưng cơ thể của trẻ em vẫn có thể dung nạp được liệu trình này và đạt tỷ lệ chữa khỏi gần 90%. Đây cũng là một kết quả rất đáng kinh ngạc.

Đáp ứng điều trị của những người lớn mắc ALL kém hơn nhiều so với trẻ em, nhưng vẫn có thể đạt được tỷ lệ thuyên giảm cao. Những bệnh nhân trong giai đoạn thuyên giảm vẫn sẽ có sức khỏe tốt và không phát hiện được dấu hiệu của bệnh bạch cầu khi kiểm tra bằng kính hiển vi hoặc xét nghiệm ở cấp độ phân tử.

Ngoài hóa trị, liệu pháp miễn dịch cũng là một phương pháp điều trị quan trọng cho những bệnh nhân ALL. Một trong những loại thuốc miễn dịch được sử dụng rộng rãi là kháng thể đơn dòng. Đây là loại thuốc có thể được sản xuất với số lượng lớn. Kháng thể đơn dòng có thể nhận ra và liên kết với các kháng nguyên protein trên bề mặt tế bào, dẫn đến việc tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị ung thư. Liệu pháp miễn dịch giúp làm giảm đáng kể tỷ lệ tái phát và tỷ lệ tử vong ở các bệnh nhân ALL.

Tế bào diệt tự nhiên tiêu diệt tế bào ung thư. (Ảnh: Shutterstock)

Có một phương pháp điều trị ung thư mới, trong đó bác sĩ sẽ lấy các tế bào bạch cầu bình thường trong máu bệnh nhân, tiến hành biến đổi gen và đưa trở lại cơ thể người bệnh. Những tế bào này, được gọi là tế bào CAR-T, có khả năng tiêu diệt các tế bào bạch cầu bị ung thư.

Phương pháp điều trị bệnh bạch cấp dòng lympho này đã được FDA chấp thuận. Người ta đã chứng minh được rằng liệu pháp tế bào CAR-T có hiệu quả với khoảng 50% bệnh nhân ALL không đáp ứng với bất kỳ phương pháp điều trị nào khác. Đây là một bước đột phá lớn trong việc điều trị ALL.

Ngoại trừ một số loại đặc biệt, tỷ lệ chữa khỏi bệnh bạch cầu vẫn đang tăng lên hằng năm

Ngoại trừ một số loại đặc biệt, tỷ lệ chữa khỏi bệnh bạch cầu vẫn đang tăng lên hằng năm. Chúng ta có thể thấy được những thay đổi đáng kể trong đường cong sống sót sau mỗi 5 năm của bệnh nhân. Thậm chí có một số loại bệnh bạch cầu đã đạt tỷ lệ chữa khỏi tới 90%. Tuy nhiên, không thể phủ nhận rằng tỷ lệ chữa khỏi của một số loại bệnh bạch cầu vẫn còn rất thấp.

Ví dụ, loại bệnh bạch cầu có đột biến gen P53 hầu như không đáp ứng với bất kỳ phương pháp điều trị nào hiện nay.

Ngay cả khi có sẵn thuốc, thì vẫn có một vấn đề lớn trong quá trình điều trị. Đó là giá thuốc quá cao. Ví dụ: Tại Hoa Kỳ, sử dụng một loại thuốc điều trị nhắm trúng đích để điều trị CML tốn khoảng 100.000 đô la mỗi năm (tương đương khoảng 2,5 tỷ Việt Nam đồng).

Quá trình sản xuất thuốc từ giai đoạn phát triển sang giai đoạn thử nghiệm trên động vật, trải qua ba giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và cuối cùng là được FDA chấp thuận sẽ mất trung bình khoảng 20 năm và một lượng tài chính khổng lồ. Hầu hết bệnh nhân sẽ không thể mua được những loại thuốc đắt tiền như vậy. Không còn lựa chọn nào khác, một số bệnh nhân phải đi du lịch đến các quốc gia khác để tìm kiếm các loại thuốc generic có giá rẻ hơn.

Tuy nhiên, bạn vẫn có thể tiếp cận được các thuốc miễn phí tại Hoa Kỳ.

Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng (thường sẽ kéo dài vài năm), bệnh nhân tham gia thử nghiệm sẽ được dùng thuốc miễn phí, bao gồm cả việc kết hợp với các loại thuốc tiêu chuẩn khác.

Đôi khi, các công ty dược phẩm cũng có thể cung cấp miễn phí một số loại thuốc đã được FDA chấp thuận. Mặc dù vẫn có nhiều bệnh nhân có thể nhận thuốc miễn phí ngay cả khi công ty bảo hiểm không chịu thanh toán, nhưng điều này đòi hỏi sự hợp tác của một nhóm các chuyên gia để đấu tranh giành quyền sử dụng thuốc cho bệnh nhân.

Có nên tham gia vào những thử nghiệm lâm sàng điều trị bệnh bạch cầu không?

Nhiều người cho rằng việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng và sử dụng những loại thuốc mới chưa được FDA chấp thuận chẳng khác nào xem mình như chuột bạch, nhưng thực ra không phải vậy.

Giáo sư Andreeff nói: “Bệnh nhân sẽ không chết vì sử dụng các loại thuốc mới, mà chỉ chết vì ung thư”.

Có rất nhiều yêu cầu cần phải đáp ứng trước khi một loại thuốc mới được đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên quy mô lớn. Một nhóm chuyên gia bao gồm các nhà hóa học, hóa dược và bác sĩ phải làm việc trong phòng thí nghiệm nhiều năm liền để một loại thuốc có thể được phê duyệt. Mọi thử nghiệm lâm sàng đều cần phải được FDA chấp thuận trước khi thực hiện và sẽ có nhiều biện pháp để bảo vệ người tham gia dưới sự giám sát của FDA.

Hơn nữa, các bác sĩ thường chỉ khuyến cáo bệnh nhân tham gia thử nghiệm các loại thuốc mới khi họ cho rằng bệnh nhân sẽ nhận được lợi ích khi tham gia.

Ngay cả khi bệnh nhân không có đáp ứng điều trị đáng kể sau khi tham gia thử nghiệm hoặc loại thuốc mới không được FDA chấp thuận, việc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng vẫn có thể kéo dài tuổi thọ của bệnh nhân.

Thống kê cho thấy những bệnh nhân tham gia thử nghiệm lâm sàng sống lâu hơn so với những bệnh nhân nhận được điều trị tiêu chuẩn ở một số nơi khác.

Tại các trung tâm chuyên về ung thư, cùng với những nguồn thông tin và nguồn lực dồi dào, một số chuyên gia ung thư có thể tiếp cận với những thông tin về các loại thuốc mới và có thể họ đã biết được hiệu quả của những loại thuốc này từ rất lâu trước khi FDA chấp thuận. Ngay cả khi một loại thuốc mới được FDA chấp thuận, có thể sẽ cần thêm một thời gian để các bác sĩ chuyên khoa ung thư bắt đầu sử dụng những loại thuốc này.

Là bác sĩ tại một trung tâm chuyên khoa ung thư lớn, giáo sư Andreeff cho rằng tốt nhất bệnh nhân nên điều trị tại một trong những trung tâm như thế này, hoặc ít nhất là cần phải tham khảo ý kiến ​​của các bác sĩ chuyên khoa tại đây để không bỏ lỡ những phương pháp điều trị phù hợp.

(Bài đăng trên The Epoch Times - Epoch Health của tác giả: Jenny Han

Jenny Han: Là nhà báo sức khỏe của The Epoch Times. Cô tốt nghiệp tại Đại học Sơn Đông chuyên ngành y học lâm sàng. Cô đã nghiên cứu về cơ chế của bệnh miễn dịch và bệnh tự miễn tại Đại học Temple và Bệnh viện Nhi đồng Nemours).

Theo The Epoch Times - Epoch Health tiếng Anh
Đức Nhân biên dịch

Link bài gốc: https://www.theepochtimes.com/health/is-leukemia-truly-incurable-and-fatal_4969692.html?utm_medium=a_bot_2_ads&utm_source=ai_recommender



BÀI CHỌN LỌC

Bước đột phá trong điều trị bệnh ung thư máu những năm gần đây