Một liệu pháp mới có khả năng điều trị các khối u xơ không gây đau đớn, thường phát triển trong mô liên kết, điển hình là ở bụng, cánh tay và chân. Những khối u xơ hiếm gặp này, còn được gọi là bệnh u xơ xâm lấn, hiện có thể được điều trị bằng Ogsiveo (hoặc nirogacestat) - loại thuốc viên đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt dành cho người lớn cần điều trị toàn thân.
Theo Tiến sĩ Richard Pazdur, giám đốc Trung tâm Ung thư Excellence của FDA, việc phê duyệt đánh dấu một bước đột phá đối với những bệnh nhân có khối u desmoid đang tìm kiếm giải pháp thay thế cho phẫu thuật.
Tại sao cần một phương pháp điều trị mới?
Khối u desmoid là những khối u lành tính thường xâm lấn các mô và cơ quan xung quanh. Điều này dẫn đến đau đớn dữ dội, suy giảm khả năng vận động và giảm chất lượng cuộc sống. Trong trường hợp cực đoan, những khối u này có thể gây tổn thương dây thần kinh, thủng ruột, cắt cụt chi và các biến chứng nghiêm trọng khác.
Theo Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ, có khoảng 1.000 đến 1.650 người ở Hoa Kỳ nhận được chẩn đoán khối u desmoid mỗi năm. Tình trạng này chủ yếu ảnh hưởng đến những người ở độ tuổi 20 và 30 nhưng có thể phát triển ở mọi lứa tuổi. Những người mắc chứng rối loạn di truyền polyp tuyến gia đình phải đối mặt với nguy cơ đặc biệt cao; trong những trường hợp như vậy, khối u xơ thậm chí có thể đe dọa tính mạng.
Mặc dù phẫu thuật từ lâu đã là phương pháp điều trị được lựa chọn nhưng các khối u thường quay trở lại sau khi cắt bỏ. Như đã lưu ý trong thông cáo báo chí của FDA, những thách thức về sức khỏe cũng thường xuyên xảy ra sau phẫu thuật. Ngoài ra, theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ, nguy cơ nghiện thuốc giảm đau là rất cao.
Cơ chế hoạt động của thuốc
Ogsiveo hoạt động bằng cách ức chế enzyme gamma secretase, enzyme này kích hoạt một loại protein truyền tín hiệu được cho là kích thích sự phát triển của khối u desmoid, theo kết quả nghiên cứu đánh giá thuốc được công bố vào tháng 3 năm 2023 trên Tạp chí Y học New England.
Nghiên cứu có sự tham gia của 142 người lớn (18-76 tuổi). Những người tham gia có khối u xơ chưa được điều trị trước đó hoặc khối u đã quay trở lại sau một phương pháp điều trị như hóa trị, xạ trị hoặc phẫu thuật. Họ được chỉ định ngẫu nhiên dùng giả dược hoặc Ogsiveo hai lần một ngày trong chu kỳ 28 ngày.
Sau 16 tháng, những người được điều trị bằng Ogsiveo giảm 71% nguy cơ tử vong cũng như nguy cơ nghiêm trọng của bệnh. Sau hai năm, 76% người nhận Ogsiveo cho thấy khối u không tiến triển. Ngoài ra, 41% khối u bị co lại. Các khối u ở 7% số người tham gia dùng thuốc đã bị loại bỏ.
Những người tham gia cũng báo cáo ít đau hơn, cải thiện chức năng thể chất và nâng cao chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe khi dùng thuốc.
Tuy nhiên, tác dụng phụ xảy ra ở khoảng 1/5 số người tham gia, bao gồm buồn nôn, tiêu chảy, phát ban, nhức đầu, đau bụng, ho, nhiễm trùng đường hô hấp và mệt mỏi. Tác dụng phụ nghiêm trọng duy nhất là rối loạn chức năng buồng trứng và mãn kinh sớm - cả hai đều được giải quyết sau khi những người tham gia ngừng dùng Ogsiveo.
FDA theo dõi nhanh thuốc nhưng vẫn thận trọng
Trong một tuyên bố vào tháng 5 năm 2023, tiến sĩ Mrinal M. Gounder từ Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering và nhà nghiên cứu chính trong nghiên cứu về Ogsiveo, cho biết nếu Ogsiveo trở thành phương pháp điều trị tiêu chuẩn, nó không hoàn toàn phù hợp với mọi bệnh nhân có khối u xơ.
Ông nói: "Đối với một số người có khối u ổn định và không gây đau đớn hoặc các vấn đề khác, việc sử dụng thuốc có thể đảm bảo. Đối với những người khác, hóa trị, cắt bỏ hoặc phẫu thuật có thể là lựa chọn tốt hơn".
Đáng chú ý, Ogsiveo đã nhận được Đánh giá ưu tiên từ FDA, một chỉ định đẩy nhanh quá trình phê duyệt các loại thuốc có cải tiến đáng kể so với các liệu pháp hiện có đối với các tình trạng nghiêm trọng.
Ogsiveo cũng nhận được Fast Track and Breakthrough Therapy cũng như chỉ định Orphan Drug. Những điều này nêu bật tiềm năng của thuốc trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng đối với những người có khối u xơ, đồng thời mang lại động lực để hỗ trợ phát triển các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp.
Ogsiveo được SpringWorks Therapeutics sản xuất, một công ty khởi nghiệp của Pfizer ra mắt cách đây vài năm.
Theo Amie Dahnke - The Epoch Times
Bảo Vy biên dịch
Amie Dahnke là một nhà văn và biên tập viên tự do sống ở California. Trong suốt một thập kỷ, cô thường viết báo chí cộng đồng và các nội dung tin tức liên quan đến chăm sóc sức khỏe, đồng thời giành được Giải thưởng Nhà xuất bản Báo chí California cho tác phẩm của mình.
